북아일랜드 낭포성 섬유증 환자들에게 새로운 희망, Kaftrio, Symkevi, Orkambi

낭포성 섬유증(CF) 환자들의 새로운 기회

 

북아일랜드의 낭포성 섬유증(CF) 환자들이 생명을 제한된 상태를 치료하기 위한 약물 접근에 대한 새로운 계약이 체결된 후 "삶에서 훨씬 더 나은 기회"를 갖게 될 것이라고 한 운동가가 밝혔습니다. CF는 폐에 끈적한 점액이 축적되어 폐렴과 기관지염을 유발할 수 있는 유전 질환입니다.

 

 

새로운 모듈형 약물: Kaftrio, Symkevi, Orkambi

Kaftrio, Symkevi 및 Orkambi는 질병의 원인이 되는 유전적 오류를 우회하여 근본 원인을 치료하는 모듈형 약물입니다. 그러나 지난 12월 국립보건의료우수연구소(NICE)는 이 약품이 NHS에서 사용하기에는 너무 비싸다는 지침 초안을 발표했습니다. 하지만 화요일에 이 약을 제조하는 Vertex는 북아일랜드의 NHS 환자에게 이 약이 제공될 것이라고 확인했습니다.

 

장기적 접근 보장

Vertex는 모든 적격한 기존 환자와 향후 환자에게 해당 약물에 대한 "장기적 접근"을 허용하는 상환 계약을 마무리했다고 밝혔습니다. 지난주에는 NHS(영국 국립보건원)와 영국의 NHS 환자가 해당 약물을 이용할 수 있도록 하는 유사한 계약을 체결했다고 발표되었습니다.

 

부모들의 기쁨

Liam McHugh의 딸 Rachel은 1992년에 CF 진단을 받았습니다. 그는 자신과 이 질병에 걸린 아이들의 다른 부모들이 최신 소식에 대해 "완전히 황홀하다"고 말했습니다. 그는 BBC News NI에 "북아일랜드의 CF 커뮤니티는 모든 것에 대해 매우 기대하고 있습니다."라고 말했습니다.

환자들에게 새로운 희망

젊은 환자들에게 희망

NICE의 초기 지침에는 이미 Kaftrio, Symkevi 및 Orkambi를 복용하고 있는 환자는 계속 유지되지만 어린이를 포함한 새로운 CF 환자에게는 처방되지 않을 것이라고 명시되어 있습니다. McHugh 씨는 젊은 CF 환자들에게 화요일의 발표는 그들이 초기 단계에서 약물에 접근할 수 있게 되므로 "그들의 삶을 변화시킬 것"이라고 말했습니다.

 

중요한 진전

성명을 통해 Stormont의 Mike Nesbitt 보건부 장관은 이러한 발표를 환영했습니다. 그는 "새롭게 공개된 최종 초안 Nice 지침은 치료 의사가 임상적으로 적절하다고 판단하는 북아일랜드의 신규 및 기존 환자가 이러한 삶을 바꿀 수 있는 치료법에 계속 접근할 수 있도록 뒷받침할 것입니다."라고 말했습니다. Nesbitt 씨는 최종 NICE 지침의 출판을 포함하여 아직 완료해야 할 "필요한 공식 프로세스"가 있다고 밝혔습니다.

 

낭포성 섬유증이란?

낭포성 섬유증은 끈적끈적한 점액이 폐와 소화 기관에 쌓이는 유전 질환입니다. 폐 감염과 음식 소화 문제를 일으킬 수 있습니다. 증상은 대개 어린 시절부터 나타나며 개인마다 다르지만, 시간이 지날수록 폐와 소화 기관이 점점 더 손상되면서 상태가 점점 악화됩니다. 환자가 40대가 되기 전에 사망할 수도 있습니다.

 

Kaftrio, Orkambi 및 Symkevi는 무엇인가? 

Kaftrio는 삼중 치료제로 2020년 7월 30일부터 북아일랜드 NHS에서 판매되고 있습니다. 2022년에 전 보건부 장관 로빈 스완은 북아일랜드에서 6세 이상의 적합한 어린이가 이 약물을 사용하도록 승인했습니다. 오르캄비와 심케비는 2019년부터 북아일랜드 NHS에서 제공되고 있습니다. Orkambi는 폐 기능을 개선하고 호흡 곤란을 줄이는 데 사용되며 Symkevi는 CF 증상 치료에도 사용됩니다.

약

결론

 

이번 발표는 북아일랜드의 낭포성 섬유증 환자들에게 큰 희망을 주고 있습니다. 새로운 약물 접근으로 인해 환자들은 더 나은 삶의 질을 기대할 수 있게 되었으며, 이는 큰 진전이자 돌파구입니다. 앞으로도 지속적인 관심과 지원이 필요합니다.